Liebe Mitglieder, liebe Interessierte.
im Folgenden haben wir zahlreiche Fragen und Aspekte rund um Vosoritide aufgelistet. Bitte beachtet, dass diese Zusammenfassung nach bestem Wissen und Gewissen erstellt wurde und wir keine Haftung übernehmen können.
Wir freuen uns ausdrücklich über konkrete Berichte zu Themen wie Zentrenauswahl, Übernahme GKV, Erstattung PKV/Beihilfe, Bezug durch Apotheke etc. Wir erhalten viele Anfragen zu dem Wirkstoff und würden gerne frühestmöglich auf konkrete Erfahrungen zurückgreifen könnten. Auch wenn euch Informationen fehlen, freuen wir uns über eine Nachricht. Bitte schreibt dazu eine Mail an info@bkmf.de
Viele Grüße
Euer BKMF
Gibt es einen Unterschied von Vosoritid, Vosoritide und Voxzogo®?
Vosoritide ist der Name des Wirkstoffs. Dessen deutsche Schreibweise lautet Vosoritid. Aus reiner Gewohnheit wird im Folgenden die englische Schreibweise Vosoritide verwendet. Voxzogo® ist der Handelsname. Alle Namen bezeichnen also das Gleiche.
Für wen kommt die Behandlung mit Vosoritide in Frage?
Die Zulassung lautet: “Kinder und Jugendliche mit Achondroplasie ab einem Alter von 2 Jahren, deren Epiphysen (Wachstumsfugen) noch nicht geschlossen sind”. Die Diagnose sollte laut Fachinformation genetisch abgesichert werden.
Was bedeutet „deren Epiphysen (Wachstumsfugen) noch nicht geschlossen sind?“
Wenn die Wachstumsfugen geschlossen sind, ist das Wachstum der Knochen abgeschlossen. Die Anwendung des Arzneimittels sollte beendet werden, sobald kein weiteres Wachstumspotential mehr besteht. Das zeigt sich laut Fachinformation durch ein verbleibendes Wachstum von unter 1,5cm/Jahr.
Wann schließen sich die Wachstumsfugen?
Das ist bei jedem Kind unterschiedlich und hängt direkt mit dem Beginn der Pubertät zusammen.
Wird mein Kind normal groß?
Nein, das ist ausgeschlossen. Mit der Behandlung werden die Kinder jedoch größer als bei einer unbehandelten Achondroplasie.
Normalisiert sich das Wachstum?
Auch das ist ausgeschlossen. Zwar wird das Wachstum im Vergleich zu einer unbehandelten Achondroplasie erhöht, von einer Normalisierung im Sinne durchschnittsgroßer Kinder kann jedoch keine Rede sein.
Geht mit der Behandlung die Achondroplasie weg?
Nein. Die Achondroplasie bleibt als Grunderkrankung weiterhin bestehen.
Mein Kind hat eine andere Skelettdysplasie, zum Beispiel eine Hypochondroplasie. Kommt es dennoch für eine Behandlung in Frage?
Die gegenwärtige Zulassung ist auf die Achondroplasie konzentriert. Es läuft eine Beobachtungsstudie in weiteren Indikationen. Diese wird wahrscheinlich in einer Interventionsstudie münden. Bis zu einer möglichen Zulassungserweiterung wird jedoch noch einige Zeit vergehen. In der Zwischenzeit ist eine Verordnung bei einem Kind z.B. mit einer Hypochondroplasie ein klassischer Off-Label-Use – also eine Verordnung außerhalb der Zulassung. Eine solche ist zwar grundsätzlich denkbar, unterliegt jedoch praktisch einem Vorbehalt der Kostenübernahme durch die Krankenkasse. Nach den gängigen Urteilen in diesem Bereich ist eine regelhafte Behandlung sehr unwahrscheinlich.
Hat die Behandlung mit Vosoritide einen Einfluss auf weitere Begleiterscheinungen der Achondroplasie?
Das wurde nicht untersucht. Damit sind Aussagen dazu reine Spekulation.
Wird die Behandlung mit Vosoritide langfristige Komplikationen reduzieren?
Angesichts der Studiendauer wurde das nicht erhoben bzw. konnte nicht untersucht werden. Wir hoffen natürlich, dass vor allem die Rückenthemen im Erwachsenenalter geringer sind. Zum jetzigen Zeitpunkt ist das jedoch als reine Hoffnung einzustufen.
Hat die Behandlung mit Vosoritide einen Einfluss auf das Hinterhauptsloch?
Das Wachstum des Hinterhauptslochs ist zum Zeitpunkt des zulässigen Therapiebeginns von 2 Jahren fast vollständig abgeschlossen. Bei einem Therapiebeginn mit frühestens 2 Jahren kann ein Einfluss damit praktisch ausgeschlossen werden.
Verändern sich die Proportionen im Rahmen der Behandlung?
Vosoritide wirkt an allen (Röhren-)Knochen. Somit erhöht sich das Wachstum von Beinen und Armen. In den Zulassungsstudien wurde das auch untersucht, die Ergebnisse waren jedoch nicht signifikant. Es ist wahrscheinlich, dass eine längere Behandlungsdauer notwendig ist, um entsprechende Effekte zu zeigen. In aktuellen Punlikationen, Stand Mai 2023, gibt es numerische Vorteile, die jedoch weiterhin nicht statistisch signifikant sind. Ein Einfluss auf die unterschiedlich stark ausgeprägte Streckhemmung der Arme ist bisher nicht untersucht.
Wie wird Vosoritide dosiert?
Die Dosierung erfolgt wie bei vielen anderen Arzneimitteln in Abhängigkeit vom Köpergewicht. In der Zulassungsstudie haben sich 15µg/kg Körpergewicht /Tag als wirksamste Dosierung gezeigt. In der Fachinformation werden 3 Dosisbänder genannt (10-11kg, 12-32kg und 33+kg). Insgesamt gibt es 3 verschiedene Dosierungen (0,4mg, 0,54mg und 1,2mg). Optisch unterscheiden sie sich durch die Farbe des Deckels beim Fläschchen mit dem Pulver (weiß, pink und grau). In der höchsten Dosierung ist das Pulver stärker konzentriert, um das Injektionsvolumen niedrig/konstant zu halten.
Mögliche Überdosierung von Vosoritide
Da die Dosierung aus einer vorgegebenen Menge selbst bestimmt werden muss, ist eine Überdosierung möglich. Im Rahmen der Dosisfindungsstudie hat eine höhere Dosierung keinen größeren Effekt gezeigt. Das klassische „viel hilft viel“ ist in diesem Kontext völlig fehl am Platz. Entsprechend warnen wir ausdrücklich vor einer Überdosierung. Nicht zuletzt, weil sie mit höheren/stärkeren Nebenwirkungen einhergehen kann und die Haftung des Herstellers nicht mehr greift.
Einsatz bei Kindern unter 10kg
Zwar ist Vosoritide bei Kindern ab 2 Jahren zugelassen, praktisch gibt es jedoch keine zugelassene Dosierung, wenn die Kinder noch nicht 10kg Körpergewicht haben. Das trifft nach den publizierten Wachstumskurven des Karolinska-Instituts Stockholm auf einen deutlichen Teil der Kinder zu. In der Konsequenz ist die Gabe von Vosoritide bei Kindern unter 10kg ein sogenannter Off-Label-Use, also ein Einsatz außerhalb der Zulassung. Diese sind im Einzelfall genehmigungspflichtig. Es ist davon auszugehen, dass es auch Ablehnungen geben wird. Es ist jedoch zu betonen, dass ein Versatz von ein paar Monaten keinen signifikanten Unterschied im Rahmen einer Gesamttherapiedauer von über 10 Jahren mit sich bringen wird.
(Häufige) Nebenwirkungen von Vosoritide
In den klinischen Studien zur Zulassung wurden mehrere Nebenwirkungen beobachtet. Eine genauere Zusammenfassung der Daten gibt es hier.
In der Fachinformation werden als häufigste Nebenwirkungen Reaktionen an der Einstichstelle, Übelkeit und Blutdruckabfall genannt. Aus der Anwendung seit der Zulassung lassen sich diese Nebenwirkungen auch in der Praxis beobachten.
Wie oft fallen Kontrolluntersuchungen an?
Abseits von Verordnungen ist eine Untersuchung im Abstand von 3-6 Monaten erforderlich. Diese ist auf das Gewicht (Stichwort Dosierung), das Wachstum und die körperliche Entwicklung konzentriert.
Ist Vosoritide kühlpflichtig?
Die Ampulle mit dem Pulver ist grundsätzlich kühlpflichtig. Es kann jedoch einmalig für bis zu 90 Tage bei maximal 30 Grad gelagert werden.
Angesichts des Packungsvolumens ist ergänzend darauf hinzuweisen, dass nur die Fläschchen mit dem Pulver kühlpflichtig sind. Der Rest kann durchgehend bei Zimmertemperatur gelagert werden.
Wie wird Vosoritide verabreicht?
Es handelt sich um eine Spritze mit einer sehr feinen Nadel. Dabei muss die Lösung zubereitet werden. Hierzu wird das Pulver mit einer Lösung verdünnt, dann in einer Spritze aufgezogen und anschließend verabreicht.
Wie oft wird Vosoritide verabreicht?
Täglich während der Wachstumsphase. Bei einem Behandlungsbeginn von 2 Jahren sind es also rund 15 Jahre.
Wer verabreicht Vosoritide?
Die Erziehungsberechtigten. Im Zeitverlauf bzw. mit zunehmendem Alter auch die Kinder selbst.
Wo wird Vosoritide gegeben?
Die Fachinformation empfiehlt den zentralen Bereich auf der Vorderseite der Oberschenkel, den unteren Teil des Bauchs mit Ausnahme von einem Bereich von 5 cm direkt um den Bauchnabel, den oberen Teil des Gesäßes und die Rückseite der Oberarme. Es sollten täglich wechselnde Stellen verwendet werden. Vosoritide darf nicht an Stellen injiziert werden, die gerötet, geschwollen oder verhärtet sind.
Gibt es Unterstützung bei der Verabreichung?
Am Anfang hat der BKMF regelmäßige Zoomrunden zum Austausch unter den Eltern angeboten. Auf aktuellen und kommenden Treffen wird dem Austausch untereinander rund um die Gabe von Vosoritide entsprechend Raum gegeben.
Der Hersteller bietet zur Unterstützung eine App mit diversen Informationen rund um das Produkt an.
Wird es andere Darreichungsformen geben?
Ja, ein Pen ist in der Entwicklung. Wann dieser erhältlich ist, lässt sich noch nicht abschätzen. Eine wöchentliche Gabe oder eine Tablette ist mit dem gegenwärtigen Wirkprinzip ausgeschlossen. Hieran arbeiten andere Hersteller. Bis zu einer Zulassung dieser Produkte werden jedoch noch einige Jahre vergehen.
Gibt es andere Hersteller, die an Arzneimitteln im Bereich der Achondroplasie arbeiten?
Insgesamt gibt es drei weitere Hersteller. Bis zu einer möglichen Zulassung entsprechender Arzneimittel werden jedoch noch mehrere Jahre vergehen.
Was ist bei der Gabe von Vosoritide zu beachten? Wann sollte es gegeben werden?
Die Kinder und Jugendlichen sollten bei der Gabe ausreichend getrunken und etwas gegessen haben. Dies ist als präventive Maßnahme gegen den möglichen Blutdruckabfall gedacht. Es kommt hinzu, dass nach der Gabe 1 Stunde lang keine Geräte geführt werden dürfen. Wenn die Lösung zubereitet ist, muss sie innerhalb von 3 Stunden verabreicht werden. In der Praxis macht es weiterhin Sinn, einen gewissen Rhythmus zu etablieren. Angesichts der genannten Hinweise ist es zielführend, einen Zeitpunkt am Abend anzustreben.
Können ausgelassene Gaben nachgeholt werden?
Ja, bis zu 12 Stunden lang. Danach bitte nicht mehr nachholen oder gar doppelt geben.
Was kostet Vosoritide?
Laut Dossier beim G-BA liegen die Jahrestherapiekosten bei 320.815,86€. Mit diesem Preis geht eine gewisse soziale Verantwortung im Hinblick auf einen vernünftigen Umgang mit dem Arzneimittel einher, da diese Kosten von den Familien selbst keinesfalls wieder in das System der Krankenversicherung zurückgegeben werden können.
Unabhängig davon, handelt es sich um ein erstattungsfähiges Arzneimittel im Rahmen der gesetzlichen und privaten Krankenversicherung.
Gibt es einen Unterschied zwischen der gesetzlichen und der privaten Krankenversicherung?
Gesetzliche Krankenkassen sind in diesem Fall zur Kostenübernahme per Gesetz verpflichtet. Private Krankenkassen orientieren sich üblicherweise an den Erstattungsregeln der Gesetzlichen Krankenkassen. Es sind jedoch Abweichungen möglich. Daher raten wir dazu, den Sachverhalt vorab mit der Krankenkasse zu klären.
Wo finde ich das Bewertungsergebnis vom G-BA zu Vosoritide?
Der G-BA bewertet jedes neue Arzneimittel nach seiner Zulassung im Hinblick auf seinen Zusatznutzen im Vergleich zur Situation ohne dieses Arzneimittel. Bei Arzneimitteln für Seltene Leiden, den sogenannten orphan drugs, ist der Zusatznutzen per Gesetz belegt. Link zum Bewertungsergebnis.
Wo ist Vosoritide erhältlich?
Nach einer Verordnung von einem Arzt/einer Ärztin mit Erfahrung im Bereich der Skelettdysplasien kann es im Grunde in jeder Apotheke bestellt werden. Manche Apotheken gehen bei Arzneimitteln in Vorleistung. Angesichts der erheblichen Kosten und der Kühlpflicht ist es ratsam, vorher mit seiner Apotheke zu sprechen. Hierzu gab es einen Hinweis, dass es hilfreich sein kann, sich von seinem Arzt/seiner Ärztin anstelle eines Quartalsrezepts monatliche Rezepte ausstellen zu lassen.
Wie geht die Beihilfe damit um?
Üblicherweise ist eine Vorleistung vorgesehen. Angesichts des Preises ist es ratsam, vorher mit den zuständigen Sachbearbeiter*innen zu sprechen und nach der konkreten Regelung zu fragen.
Wird die Behandlung mit Vosoritide einen Einfluss auf die vorhandenen Nachteilsausgleiche (GdB) haben?
Eine (deutliche) Reduktion ist bei entsprechend langer Behandlungsdauer mittelbar sehr wahrscheinlich, da die Ausprägung der Diagnose im Sinne der Körpergröße und möglicherweise auch der Proportionen abgemildert wird.
Wir leben nicht in Deutschland. Wie sieht die Situation in anderen EU-Staaten aus?
Hierbei muss man zwischen einer Zulassung eines Arzneimittels und ein paar anderen Aspekten unterscheiden. Einerseits der Frage, ob ein Hersteller ein Produkt in einem Land überhaupt verkauft? Eine Verpflichtung hierzu besteht nicht. Jedoch ist auch ein Import denkbar. In der Praxis ist jedoch bereits angesichts der Preise die entscheidende Frage, ob die Krankenkassen bzw. Sozialpartner die Kosten der Behandlung übernehmen. Üblicherweise beginnen die Verhandlungen zwischen Kostenträgern und Hersteller hierzu nach der Zulassung. Die Verfahren hierzu sind je nach Land sehr unterschiedlich ausgestaltet. In der Regel dauern sie ca. 12 Monate. Bis dahin besteht die grundsätzliche Möglichkeit, eine Behandlung im Rahmen von Einzelfallentscheidungen zu versuchen. Bitte beachtet, dass dies eben auch eine Ablehnung sein kann.
Sonderfall Schweiz. Da die Schweiz kein EU-Mitglied ist, ist Vosoritide dort formal nicht zugelassen. Aus anderen Indikationen bzw. Wirkstoffen wissen wir, dass eine Zulassung der EMA im Bereich der Seltenen Erkrankungen üblicherweise akzeptiert und damit auf die Schweiz übertragen wird. Was die Verordnung angeht, wird es in der Schweiz mittelfristig auf Einzelfallentscheidungen hinauslaufen.
Wir freuen uns explizit über Rückmeldungen zu der Praxis!
Ist eine bereits durchgeführte oder geplante Verlängerung ein Ausschlusskriterium für die Behandlung mit Vosoritide?
Aus der Zulassung geht eine solche Einschränkung nicht hervor.
Lassen sich eine Behandlung mit Vosoritide und eine Verlängerung miteinander verbinden?
Das ist grundsätzlich möglich. Natürlich liegen dazu noch keine Erfahrungswerte vor. Verlängerungen werden in Deutschland bei Achondroplasie vergleichsweise selten durchgeführt.
Wer verschreibt Vosoritide?
Die Fachinformation schreibt für eine*n Verordner*in eine „angemessene“ Erfahrung im Bereich der Skelettdysplasien vor. Der BKMF arbeitet mit zahlreichen Ärzt*innen zusammen. Einen Überblick hierzu findet ihr unten:
Die Listung beruht auf nach bestem Wissen und Gewissen auf ihre Glaubwürdigkeit überprüften Berichterstattungen und Erfahrungen von Mitgliedern und ist daher eine subjektive Einschätzung.
Es handelt sich nicht um eine abschließende Liste. Eine mangelnde Listung stellt keine Aussage über die Kompetenz dieser Ärzt*innen dar. Wir empfehlen ausdrücklich einen regelmäßigen (jährlichen) Kontrolltermin bei einem Mitglied unseres Wissenschaftlichen Beirats (mit einem Sternchen gekennzeichnet) oder einem der 4 großen Zentren (Berlin, Freiburg, Köln und Magdeburg).
Aktueller Stand ist der 02.05.2023. Änderungen zur Vorversion: Neu, Anpassungen durch Zeitablauf. Vorherige Änderungen: Aktualisierung des Preises. Agaplesion Rotenburg und AKK in Hamburg. Klarstellung: Dienststellee beim kbo.
Anmerkungen: Die gestrichelte Linie in Münster bedeutet, dass Münster ein Studienzentrum der klinischen Studie war. Weitere Erfahrungswerte liegen uns jedoch nicht vor. Die gestrichelte Linie in Ulm ist mit einem Eintrag der Klinik im se-Atlas verbunden. Als Organisation haben wir kaum Rückmeldungen zu der Klinik.
